ARTHEx Biotech Thông Báo FDA Cấp Giấy Chứng Nhận Bệnh Hiếm Gặp Cho Trẻ Em (RPD) Cho ATX-01 Để Điều Trị Bệnh Thoái Hóa Cơ Bắp Loại 1 (DM1)

(SeaPRwire) –   VALENCIA, Tây Ban Nha, Ngày 7 tháng 11 năm 2024 — ARTHEx Biotech S.L., một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc phát triển các loại thuốc sáng tạo thông qua việc điều chỉnh biểu hiện gen, hôm nay đã công bố rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chứng nhận Bệnh hiếm gặp về trẻ em (RPD) cho ATX-01 để điều trị bệnh teo cơ loạn dưỡng kiểu 1 (DM1), một rối loạn thần kinh cơ hiếm gặp.  Ngoài RPD, ARTHEx trước đây đã nhận được Chứng nhận Thuốc mồ côi (ODD) cho ATX-01 trong DM1 từ các cơ quan quản lý của Hoa Kỳ và Châu Âu. 

ATX-01 là một oligonucleotide chống miR được thiết kế để ức chế microRNA 23b (miR-23b), là một chất ức chế tự nhiên biểu hiện protein MBNL. Ở bệnh nhân DM1, mất chức năng protein MBNL do (1) biểu hiện protein MBNL giảm do tăng cường miR-23b và (2) MBNL bị cô lập trong mRNA DMPK độc hại, dẫn đến spliceopathy, nguyên nhân gây ra các triệu chứng ở bệnh nhân DM1.

Trong các dòng tế bào myoblast DM1 của người được lấy từ bệnh nhân với phạm vi chiều dài lặp lại CTG rộng, ATX-01 đã làm tăng biểu hiện protein MBNL và giảm đáng kể mRNA DMPK độc hại, sửa chữa các khiếm khuyết tế bào quan trọng như spliceopathy.  ATX-01 hiện đang được đánh giá trong thử nghiệm giai đoạn I-IIa ArthemiR để điều trị DM1.

ATX-01 là một oligonucleotide antisense liên hợp với axit oleic với khả năng phân phối ưu tiên đến các mô đích (cơ & não).  Do sự kết hợp giữa cơ chế hoạt động (tăng mức protein MBNL và giảm mRNA DMPK độc hại) và khả năng, trong các mô hình động vật, vượt qua hàng rào máu não, nó đang được nghiên cứu cho các dạng DM1 khác nhau, từ dạng bẩm sinh đến dạng người lớn.

Một số kiểu hình DM1 được công nhận bao gồm DM1 bẩm sinh, DM1 ở trẻ em, DM1 ở người lớn hoặc cổ điển, và DM1 nhẹ hoặc khởi phát muộn. Nhìn chung, các dạng ở trẻ em có số lần lặp lại CTG cao hơn, biểu hiện các triệu chứng sớm hơn và xuất hiện với kiểu hình khác biệt về chất lượng, bao gồm các triệu chứng liên quan đến não nhiều hơn, so với DM1 ở người lớn. Ngoài ra, các biểu hiện nghiêm trọng và đe dọa tính mạng của DM1 chủ yếu ảnh hưởng đến trẻ em và thanh thiếu niên.

“Bệnh teo cơ loạn dưỡng kiểu 1 là một rối loạn thần kinh cơ hung hăng và đầy thử thách, không chỉ ảnh hưởng đến người lớn, mà còn ảnh hưởng đến trẻ em và không có lựa chọn điều trị được phê duyệt cho bất kỳ nhóm tuổi nào,” Judith Walker, M.D., Giám đốc Y khoa của ARTHEx, cho biết.  “Bằng cách tận dụng cơ chế hoạt động kép của nó để tăng mức protein MBNL và giảm mRNA DMPK độc hại, và khả năng được phân phối hiệu quả, ở động vật, đến cơ và não, chúng tôi tin rằng ATX-01 có tiềm năng trở thành một phương pháp điều trị hàng đầu cho DM1.  Cùng với Chứng nhận Thuốc mồ côi của chúng tôi ở cả Hoa Kỳ và Châu Âu, Chứng nhận Bệnh hiếm gặp về trẻ em này tiếp tục củng cố và mở rộng kế hoạch phát triển của chúng tôi cho ATX-01 trên toàn bộ phạm vi của DM1.”

Theo quy định của Hoa Kỳ, “bệnh hiếm gặp về trẻ em” là một bệnh đáp ứng các tiêu chí sau: (A) Bệnh là một bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng, trong đó các biểu hiện nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng chủ yếu ảnh hưởng đến những người từ khi sinh ra đến 18 tuổi, và, (B) Bệnh là một bệnh hiếm gặp hoặc tình trạng, theo nghĩa của luật pháp Hoa Kỳ.

FDA trao Chứng nhận Bệnh hiếm gặp về trẻ em (RPD) nhằm mục đích khuyến khích các nhà tài trợ, chẳng hạn như ARTHEx, phát triển thuốc cho trẻ em mắc bệnh hiếm gặp. Một trong những lợi ích chính của việc sở hữu chứng nhận RPD là khả năng xin Phiếu giảm giá xem xét ưu tiên (PRV) nếu đáp ứng một số điều kiện nhất định.

Giới thiệu về ARTHEx Biotech

ARTHEx Biotech là một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc phát triển các loại thuốc sáng tạo thông qua việc điều chỉnh biểu hiện gen.  Hợp chất nghiên cứu hàng đầu của Công ty, ATX-01, đang được đánh giá để điều trị bệnh teo cơ loạn dưỡng kiểu 1 (DM1), một rối loạn thần kinh cơ hiếm gặp, trong thử nghiệm giai đoạn I-IIa ArthemiR. ARTHEx cũng đang thúc đẩy động cơ phát hiện nội bộ của mình để xác định và phát triển các chất điều chỉnh microRNA cho các rối loạn khác với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao, bao gồm các bệnh do di truyền như DM1.  Trụ sở chính của Công ty đặt tại Valencia, Tây Ban Nha.

Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập  và tham gia với chúng tôi trên LinkedIn.

SOURCE ARTHEx Biotech