(SeaPRwire) – Thượng Hải, Ngày 4 tháng 9 năm 2024 — YolTech Therapeutics, một công ty chỉnh sửa gen in vivo đang trong giai đoạn lâm sàng, đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chỉ định Thuốc Mồ côi (ODD) cho YOLT-203 để điều trị chứng tăng oxalat huyết nguyên phát loại 1 (PH1) vào tháng 9. Đầu tháng đó, YOLT-203 đã nhận được Chỉ định Bệnh Nhi khoa Hiếm gặp (RPDD) từ FDA.
Sau khi xem xét đơn xin của YolTech, FDA đã xác định rằng liệu pháp này không chỉ phù hợp với chứng tăng oxalat huyết nguyên phát loại 1 (PH1), mà còn áp dụng được cho nhóm rộng hơn là chứng tăng oxalat huyết nguyên phát (PH). Kết quả là, các chỉ định đã được cấp cho PH, phản ánh phạm vi ảnh hưởng tiềm năng mở rộng của liệu pháp. Các chỉ định kép này nhấn mạnh tiềm năng chuyển đổi của YOLT-203 trong việc giải quyết chứng rối loạn di truyền hiếm gặp và đe dọa tính mạng này.
Về chứng tăng oxalat huyết và PH1
Tăng oxalat huyết nguyên phát (PH) là một rối loạn di truyền lặn trên nhiễm sắc thể thường hiếm gặp, trong đó sản xuất oxalate quá mức trong gan gây ra sự hình thành sỏi thận, tổn thương thận tiến triển và chứng oxalosis toàn thân. Phân loại phổ biến nhất của PH, tăng oxalat huyết nguyên phát loại 1 (PH1), là do rối loạn chức năng của alanine-glyoxylate aminotransferase (AGT) do đột biến trong gen AGXT. Nếu không can thiệp, hầu hết bệnh nhân sẽ tiến triển thành bệnh thận giai đoạn cuối (ESRD), cần phải lọc máu tích cực và thường phải ghép gan-thận để khắc phục khuyết tật chuyển hóa và giải quyết suy tạng.
Về YOLT-203
YOLT-203 là một liệu pháp chỉnh sửa gen in vivo đang được nghiên cứu, được thiết kế để cung cấp một phương pháp điều trị tiềm năng, một lần duy nhất cho chứng tăng oxalat huyết nguyên phát loại 1 (PH1). YOLT-203 làm giảm vĩnh viễn sản xuất oxalate quá mức ở PH1 bằng cách vô hiệu hóa gen HAO1 thông qua hệ thống YolCas12
độc quyền của YolTech, một loại enzyme CRISPR/Cas mới được xác định thông qua Nền tảng Tiến hóa Thông lượng Cao (HEPDONE®). YOLT-203 được dùng qua truyền tĩnh mạch các hạt nano lipid (LNP) hướng đích gan bao bọc mRNA YolCas12 và RNA hướng dẫn (gRNA) nhắm mục tiêu vào gen HAO1.
YOLT-203 cũng đại diện cho một cột mốc lịch sử khi là liệu pháp chỉnh sửa gen in vivo đầu tiên trên toàn cầu được đưa vào thử nghiệm lâm sàng cho một bệnh hiếm gặp ở trẻ em.
Phát triển lâm sàng và kết quả ban đầu
Nghiên cứu lâm sàng do nhà nghiên cứu khởi xướng về YOLT-203 đã bắt đầu vào ngày 5 tháng 8 năm 2024, với bệnh nhân trưởng thành đầu tiên được dùng thuốc, tiếp theo là bệnh nhân nhi đầu tiên vào ngày 20 tháng 8 năm 2024. Dữ liệu ban đầu từ các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng ban đầu đã cho thấy sự giảm đáng kể hơn 90% lượng oxalat trong máu, không có độc tính giới hạn liều (DLT) hoặc các biến cố bất lợi nghiêm trọng (SAE) dẫn đến gián đoạn điều trị được quan sát cho đến nay.
Ý nghĩa của các chỉ định của FDA
Chương trình Chỉ định Bệnh Nhi khoa Hiếm gặp (RPDD) khuyến khích phát triển các loại thuốc và sinh phẩm mới cho các bệnh nhi hiếm gặp. Chỉ định này giúp YolTech đủ điều kiện nhận phiếu xem xét ưu tiên (PRV) sau khi FDA phê duyệt YOLT-203. Tương tự như vậy, chương trình Chỉ định Thuốc Mồ côi (ODD) cung cấp các lợi ích bao gồm tín dụng thuế, miễn trừ một số khoản phí của FDA và bảy năm độc quyền thị trường sau khi được phê duyệt về mặt quy định.
Về YolTech Therapeutics
YolTech Therapeutics là một công ty chỉnh sửa gen in vivo đang trong giai đoạn lâm sàng, cam kết tiên phong trong thế hệ thuốc di truyền chính xác tiếp theo. Phương pháp tiếp cận của chúng tôi kết hợp các công nghệ chỉnh sửa gen tiên tiến với hệ thống phân phối hạt nano lipid (LNP) tiên tiến, tạo ra một nền tảng đa năng được thiết kế để giải quyết một loạt các bệnh nghiêm trọng. Trọng tâm trong sứ mệnh của chúng tôi là phát triển năng lực nội bộ, bao gồm cả sản xuất đầu cuối, để đảm bảo các tiêu chuẩn chất lượng và khả năng mở rộng cao nhất. Ứng viên hàng đầu của chúng tôi, nhắm mục tiêu ATTR, đánh dấu một cột mốc quan trọng khi là liệu pháp chỉnh sửa gen in vivo được trung gian bởi LNP đầu tiên của Trung Quốc được đưa vào phát triển lâm sàng. Với kết quả lâm sàng ban đầu đầy hứa hẹn, YolTech cũng đang phát triển các liệu pháp cho chứng tăng cholesterol máu gia đình (FH) và chứng tăng oxalat huyết nguyên phát loại 1 (PH1). Là một công ty tận tâm trong việc chuyển đổi bức tranh điều trị, YolTech tiếp tục đẩy mạnh giới hạn của những gì có thể trong chỉnh sửa gen.
Để biết thêm thông tin, hãy truy cập: hoặc theo dõi YolTech trên LinkedIn: .
Liên hệ
Colin LIN
Phát triển Kinh doanh & Quan hệ Nhà đầu tư
+86 180 2100 7750
NGUỒN YolTech Therapeutics
Bài viết được cung cấp bởi nhà cung cấp nội dung bên thứ ba. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) không đưa ra bảo đảm hoặc tuyên bố liên quan đến điều đó.
Lĩnh vực: Tin nổi bật, Tin tức hàng ngày
SeaPRwire cung cấp phát hành thông cáo báo chí thời gian thực cho các công ty và tổ chức, tiếp cận hơn 6.500 cửa hàng truyền thông, 86.000 biên tập viên và nhà báo, và 3,5 triệu máy tính để bàn chuyên nghiệp tại 90 quốc gia. SeaPRwire hỗ trợ phân phối thông cáo báo chí bằng tiếng Anh, tiếng Hàn, tiếng Nhật, tiếng Ả Rập, tiếng Trung Giản thể, tiếng Trung Truyền thống, tiếng Việt, tiếng Thái, tiếng Indonesia, tiếng Mã Lai, tiếng Đức, tiếng Nga, tiếng Pháp, tiếng Tây Ban Nha, tiếng Bồ Đào Nha và các ngôn ngữ khác.