(SeaPRwire) – CAMBRIDGE, Anh, ngày 21 tháng 03 năm 2024 — Mission Therapeutics (“Mission” hay “Công ty”), công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng phát triển các phương pháp điều trị đích đầu tiên nhắm mục tiêu vào mitophagy, hôm nay công bố bắt đầu thử nghiệm lâm sàng pha I đầu tiên trên người đối với MTX325, phương pháp điều trị có khả năng làm thay đổi bệnh đối với bệnh Parkinson (PD).
Khoảng 10 triệu người mắc bệnh Parkinson trên toàn thế giới, bao gồm gần một triệu người ở Hoa Kỳ và khoảng 1,2 triệu người ở Châu Âu – những con số này sẽ còn tăng khi dân số già đi.
đã hoàn thành việc dùng liều cho nhóm đầu tiên gồm các tình nguyện viên khỏe mạnh trong một nghiên cứu đa phần, thích ứng pha I để đánh giá độ an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và khả năng xâm nhập vào não của MTX325. Các nhóm tình nguyện viên khỏe mạnh đơn liều tăng dần, liều nhiều lần tăng dần và người già được lên kế hoạch vào năm 2024, trong khi bệnh nhân mắc bệnh Parkinson sẽ là trọng tâm của thử nghiệm vào năm 2025.
Tiến sỹ Paul Thompson, Tiến sỹ, Giám đốc Khoa học, Mission Therapeutics, cho biết: “Việc khởi động thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người này là một bước tiến đáng kể của Mission Therapeutics, khi chúng tôi đánh giá tiềm năng của MTX325 với tư cách là phương pháp điều trị thay đổi bệnh đối với bệnh Parkinson. Mặc dù các phương pháp điều trị hiện tại dành cho bệnh Parkinson có thể giúp kiểm soát các triệu chứng như run, cử động chậm và các vấn đề về nhận thức, không phương pháp nào giải quyết được tình trạng mất nơron cơ bản gây ra tình trạng tàn phá này.
Tiến sỹ Suhail Nurbhai, Giám đốc Y khoa, Mission Therapeutics, cho biết: “Chúng tôi rất vui khi đưa chất ức chế USP30 thứ hai này vào phát triển lâm sàng. Mục tiêu chung của thử nghiệm pha I này là xác nhận độ an toàn, khả năng dung nạp và khả năng xâm nhập vào hệ thần kinh trung ương của MTX325, ở cả tình nguyện viên khỏe mạnh và bệnh nhân mắc bệnh Parkinson, đồng thời giúp chúng tôi xác định liều lượng thích hợp cho các thử nghiệm hiệu quả trong tương lai. Chúng tôi mong muốn thúc đẩy hợp chất này tiến triển nhanh chóng thông qua các thử nghiệm lâm sàng ban đầu và đặt mục tiêu chứng minh hồ sơ lâm sàng có lợi khả năng cung cấp của hợp chất này vào cuối năm nay.”
Việc khởi động thử nghiệm diễn ra sau khi một bài báo học thuật quan trọng được công bố trên tạp chí vào tháng 12 năm ngoái bởi các nhà khoa học tại Đại học Cambridge, Đại học Harvard và Mission Therapeutics. Bài báo nêu chi tiết nghiên cứu tiền lâm sàng của họ trên các mô hình chuột, cung cấp bằng chứng thực nghiệm vững chắc ủng hộ quan điểm cho rằng MTX325 có thể làm thay đổi tiến trình của PD bằng cách nhắm mục tiêu vào USP30.
USP30 là một enzyme khử ubiquitin (DUB) được biết đến là chất ức chế mitophagy, quá trình mà các tế bào sử dụng để loại bỏ ty thể không hoạt động. Một lượng lớn bằng chứng khoa học ngày càng tăng đã liên kết sự tích tụ ty thể không hoạt động trong các tế bào với một loạt các bệnh, bao gồm PD, bệnh thận, suy tim, xơ phổi vô căn (IPF) và loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).
Giới thiệu về Mission Therapeutics
là công ty hàng đầu thế giới trong việc khám phá và phát triển các phương pháp điều trị mới thúc đẩy quá trình loại bỏ các ty thể không hoạt động, thúc đẩy sức khỏe tế bào và chức năng của tế bào. Ty thể là các bào quan sản xuất năng lượng đòi hỏi kiểm soát chất lượng suốt đời thông qua cơ chế thanh thải có trung gian bởi ubiquitin được gọi là mitophagy. Trong một số tình huống nhất định, chẳng hạn như stress tế bào, tổn thương tế bào và/hoặc khiếm khuyết quá trình mitophagy, ty thể có thể trở nên không hoạt động và gây hại cho tế bào, dẫn đến giảm sản xuất năng lượng, stress oxy hóa, viêm và có thể dẫn đến tế bào chết. Ty thể không hoạt động là động lực đáng kể của bệnh lý sinh bệnh trong chấn thương thận cấp (AKI), bệnh Parkinson (PD), suy tim, loạn dưỡng cơ Duchenne, IPF, các bệnh về ty thể và Alzheimer.
USP30 là một enzyme khử ubiquitin liên tục loại bỏ ubiquitin khỏi ty thể, tạo ra lực cản tiềm ẩn đối với quá trình thanh thải ty thể không hoạt động. Hiện tại, Mission đang phát triển hai loại thuốc phân tử nhỏ, MTX652 (ngoại vi) và MTX325 (nhắm mục tiêu vào hệ thần kinh trung ương), thông qua việc ức chế enzyme DUB ty thể USP30, sẽ thúc đẩy quá trình thanh thải ty thể không hoạt động – do đó cải thiện sức khỏe tế bào tổng thể. Các chất ức chế USP30 của Mission là MTX652 và MTX325 có khả năng được sử dụng để điều trị bất kỳ bệnh hoặc tình trạng nào do rối loạn chức năng ty thể gây ra.
Mission được các nhà đầu tư hàng đầu hỗ trợ, bao gồm Pfizer Venture Investments, Sofinnova Partners, Roche Venture Fund, SR One, IP Group và Rosetta Capital.
Giới thiệu về MTX325 và USP30
MTX325 là một hợp chất thấm vào hệ thần kinh trung ương mạnh và chọn lọc được thiết kế để cải thiện chất lượng và chức năng ty thể bằng cách tăng cường mitophagy. MTX325 ức chế USP30, một enzyme khử ubiquitin định vị ở ty thể là chất điều hòa tiêu cực của mitophagy. Dữ liệu từ một mô hình in vivo của bệnh Parkinson, nơi USP30 đã bị xóa thông qua loại gen, xác nhận rằng USP30 là một mục tiêu tiềm năng trong PD. Các nhà nghiên cứu phát hiện thấy MTX325 tạo ra hiệu quả tương tự như loại gen USP30 ở cùng một mô hình chuột mắc PD, từ đó xác nhận thêm phương pháp tiếp cận ức chế USP30 trong PD. Xem bài báo trên Nature Communication tại đây:
Bài viết được cung cấp bởi nhà cung cấp nội dung bên thứ ba. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) không đưa ra bảo đảm hoặc tuyên bố liên quan đến điều đó.
Lĩnh vực: Tin nổi bật, Tin tức hàng ngày
SeaPRwire cung cấp phát hành thông cáo báo chí thời gian thực cho các công ty và tổ chức, tiếp cận hơn 6.500 cửa hàng truyền thông, 86.000 biên tập viên và nhà báo, và 3,5 triệu máy tính để bàn chuyên nghiệp tại 90 quốc gia. SeaPRwire hỗ trợ phân phối thông cáo báo chí bằng tiếng Anh, tiếng Hàn, tiếng Nhật, tiếng Ả Rập, tiếng Trung Giản thể, tiếng Trung Truyền thống, tiếng Việt, tiếng Thái, tiếng Indonesia, tiếng Mã Lai, tiếng Đức, tiếng Nga, tiếng Pháp, tiếng Tây Ban Nha, tiếng Bồ Đào Nha và các ngôn ngữ khác.